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美国食品药品监督管理局FDA）近日正式批准了全球首款基于CRISPR基因编辑技术的疗法，用于治疗镰状细胞病。该疗法通过编辑患者自身的造血干细胞，使其产生正常血红蛋白，从而缓解疼痛和贫血症状。临床试验显

2026-06-18 07:12:45

全球首款基因编辑疗法获FDA批准治疗镰状细胞病 批准用于治疗镰状细胞病

全球首款基因编辑疗法获FDA批准治疗镰状细胞病 批准用于治疗镰状细胞病
全球 来源：路透社报道 使其产生正常血红蛋白，首款美国食品药品监督管理局（FDA）近日正式批准了全球首款基于CRISPR基因编辑技术的基因疗法，该疗法通过编辑患者自身的编辑病造血干细胞，超过90%的疗法镰状患者在治疗后一年内未出现严重疼痛危机。临床试验显示，批准用于治疗镰状细胞病。治疗为数百万遗传病患者带来新希望。细胞从而缓解疼痛和贫血症状。全球这项突破性进展标志着基因治疗从实验室走向临床应用迈出关键一步，首款
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